2023-12-08

全球首例新型细胞化瓣膜“补心”成功

12月7日，在华中科技大学附属协和医院（以下简称“协和医院”）接受新型瓣膜材料“补心”的13岁先天性心脏病患儿玥玥（化名），回到协和医院复查，这是国际首例成功实施的新型细胞化肺动脉瓣置换术。该瓣膜是协和医院心脏大血管外科教授董念国团队突破传统生物瓣膜的耐久性难题，历时20余年自主研发出的全球首款新型细胞化瓣膜。

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2023-11-30

干细胞与基因疗法行业迎政策突破

近日，国务院公布关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》（下称《方案》）的批复，指出在风险可控的前提下，推进健康医疗服务领域等5大服务业重点领域深化改革扩大开放。其中明确提出，探索对干细胞与基因领域医药研发企业外籍及港澳台从业人员的股权激励方式。支持符合条件的医疗机构开展干细胞等临床试验。支持干细胞与基因研发国际合作。促进在京港澳企业人类遗传资源管理服务便利化。

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2023-11-22

“解法”将上新！中山三院探索细胞免疫治疗糖尿病及其并发症

11月18日，在“第七届羊城糖尿病与肥胖论坛暨医工结合-代谢病防治前沿学术会议”上，中山大学附属第三医院副院长、内分泌与代谢病学科带头人陈燕铭教授介绍，在揭示肠道菌群与加速胰岛β细胞损伤新机制的关系之后，该团队正在探索粪菌移植、纳米新材料、干细胞外泌体等新的方法，以治疗糖尿病肥胖以及相关并发症。

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2023-11-21

英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法

英国药品和保健品管理局（下称MHRA）近日在官网发布公告称，批准美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法examglogene autotemcel（简称Exa-cel，品牌名称Casgevy）有条件上市许可，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。

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2023-11-20

细胞与基因治疗极具研究前景 专家望加速前沿创新成果转化

中国工程院院士、国家肝癌研究中心主任王红阳日前对记者表示，细胞基因治疗研究任务艰巨而紧迫，应该注重细胞治疗研究的合法、合规、安全、可控，尽快突破研究领域瓶颈、困境，形成共识，进而加快推进中国细胞治疗产业的发展。她期望科研工作者们加速基础前沿创新成果的转化等。

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2023-11-16

首次人体碱基编辑试验降低坏胆固醇

日前在美国费城举行的美国心脏协会会议上，美国生物技术公司Verve Therapeutics报告了一种名为VERVE-101的治疗方法，可以使肝脏中的PCSK9基因永久性失活，而后者正是调控坏胆固醇的基因。

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2023-11-14

国内首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究启动

四川大学华西医院近日对外披露，该院已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目（IIT）——“评价ZS805腺相关病毒载体表达人α-半乳糖苷酶A在法布雷病患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”，并完成了首例患者治疗。

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2023-11-13

重获新生！32岁淋巴瘤患者经造血干细胞移植治愈

“谢谢你们重续了我的生命，让我可以回归自己的正常生活了。”近日，32岁的淋巴瘤患者黄怡（化名）在长沙市中心医院（南华大学附属长沙中心医院）血液内科门诊完成自体造血干细胞移植后首次复查，各项检查显示她达到了疾病完全缓解，可以重返工作岗位。回想起这7个月与淋巴瘤“殊死博弈”的漫长斗争，她真诚地感谢这些时日与她并肩作战的“战友”——血液内科的医护团队。

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