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潜在首款!FDA接受“现货型”干细胞疗法上市申请
2023/03/09


Mesoblast日前公司宣布,FDA接受了该公司为间充质干细胞疗法remestemcel-L重新递交的生物制品许可申请(BLA),用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)儿科患者。新闻稿指出,如果获得批准,该疗法将成为FDA批准的首款“现货型”细胞疗法,并且是治疗12岁以下SR-aGVHD儿童的首个获批疗法。

约有50%接受同种异体骨髓移植(BMT)的患者会发生急性GVHD。全世界每年有超过3万名患者接受同种异体BMT治疗,而且这一数字还在不断增加。在最严重SR-aGVHD患者中,尽管接受最佳疗法治疗,患者的死亡率仍高达90%。目前,尚无FDA批准治疗12岁以下SR-aGVHD儿童患者的疗法出现。

Remestemcel-L是一种间充质干细胞,它通过抑制T细胞增殖,和下调促炎细胞因子和干扰素的产生,来调节T细胞介导的炎症反应。此前,它的生物制品许可申请曾经获得FDA授予的优先审评资格,并在2020年获得FDA咨询委员会的支持。

此次重新递交的BLA包含的新增数据包括:

一项针对高危疾病儿童的匹配研究,对25位在Mesoblast公司3期临床试验中接受治疗的儿童和27位接受不同其它生物制品治疗的儿童进行比较。这一研究显示接受remestemcel-L治疗的高危儿童中67%在接受治疗28天内产生积极应答并且在180天后仍然活着。这一数值在外部对照组中只有10%

3期临床试验中51位患者的4年生存数据。结果显示了疗法效果的持久性,患者的1年生存率为63%2年生存率为51%。历史上这些患者的2年预期生存率为25-38%

“过去两年里我们不懈努力解决FDA曾经提出的问题。我们期待与FDA在审评过程中紧密合作,目标是将remestemcel-L早日带给SR-aGVHD儿童患者。”Mesoblast首席执行官Silviu Itescu先生说。

来源:同花顺财经

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